FDA官员称UniQure的亨廷顿病基因疗法为“失败”治疗

一位美国食品药品监督管理局高级官员表示，UniQure需要再进行一项研究，以证明其基因疗法“确实对亨廷顿病患者有帮助”。

该官员称UniQure是“最新一家为亨廷顿病患者制造失败疗法的公司”。

UniQure与FDA正就其治疗方法的命运展开一场高度公开的争执。

一位美国食品药品监督管理局高级官员周四在电话会议上对记者表示，UniQure需要再进行一项研究，以证明其基因疗法“确实对亨廷顿病患者有帮助”。

这位在讨论敏感信息前要求匿名的官员证实，该机构已要求该公司对其直接注射到大脑中的疗法进行安慰剂对照试验。UniQure曾表示，这种类型的试验不符合伦理，因为它需要让患者接受数小时的全身麻醉，但该官员对此说法提出了异议。

“那么实际情况是怎样的呢？UniQure是最新一家为亨廷顿病患者制造失败疗法的公司，”该官员表示。“他们可能在内心深处承认或理解，他们的试验多年前就失败了，但UniQure没有做正确的事情，没有进行正确的临床研究，而是在FDA的眼皮底下进行扭曲或操纵的比较。”

这些言论标志着UniQure与FDA之间混乱的公开口水战的最新进展，与此同时，该机构因近期多项药物批准申请被拒而受到抨击，其中包括一些公司指责其违背了先前的指导。FDA局长马蒂·马卡里上周在接受CNBC的贝基·奎克采访时，似乎批评了UniQure的亨廷顿病基因疗法。马卡里没有点名UniQure，但描述了其治疗方法。

随后，UniQure指责FDA改变了其原先认为该公司的临床试验数据足以寻求批准的立场。UniQure的研究使用了一个外部数据库来衡量亨廷顿病患者未经治疗时病情可能恶化的程度，这被称为外部对照。UniQure曾表示，进行一项被视为金标准的真正随机、双盲、安慰剂对照研究是不可行的，因为让患者接受数小时的假性脑部手术不符合伦理。

FDA官员表示，该机构“从未同意接受这种扭曲的比较”，而且FDA“从未做出过此类保证”。相反，“FDA总是会说，‘好吧，我们必须看到数据才能下结论。’”

UniQure没有立即发表评论。

该公司股价周四上涨超过10%，但截至周四下午，今年已下跌58%。