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再生元与特朗普达成药品定价协议,免费提供全新耳聋基因疗法

  白宫于周四宣布,再生元制药(Regeneron)已与美国总统特朗普达成合作协议,为美国部分民众下调药品价格。

  就在本周四早些时候,该公司这款全新疗法刚刚获得监管机构批准;此后,再生元承诺,将为符合申领条件的美国患者免费提供全球首款遗传性耳聋基因疗法

  再生元是接连与特朗普政府达成定价协议的大型药企中最新的一家。特朗普政府的整套协议体系围绕最惠国待遇政策展开,目标是让美国处方药价格看齐全球其他发达国家的最低水平。

  作为协议交换条件,美国将给予这些药企为期三年的关税豁免,包括特朗普此前计划对部分药品征收、最高达 100% 的关税。美国医疗保障与医疗补助服务中心(CMS)副主任克里斯・克隆普在白宫活动上表示,特朗普政府目前已敲定 17 份此类协议,同时仍在与其他生物科技、制药企业洽谈更多合作。

  再生元达成此项协议的数小时前,美国食品药品监督管理局(FDA)刚刚批准了该公司的基因疗法奥塔美尼(Otarmeni),该疗法可帮助少数失聪儿童恢复听力。这款疗法借助美国食品药品监督管理局旗下所谓的国家优先凭证计划获得了加速审批。

  该疗法针对一种极端罕见的遗传性病症:患者基因发生突变,无法合成听觉必需蛋白,进而致聋。对于长期依赖人工耳蜗的这部分小众患者群体而言,此次获批是重大医疗突破。

  派珀・桑德勒证券公司分析师在 3 月研报中测算,这款基因疗法峰值年销售额有望达到 1.3 亿美元

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