美国FDA批准首款致命儿童罕见病疗法，火箭制药股价上涨

　　美国食品药品监督管理局（FDA）批准火箭制药（Rocket Pharmaceuticals）一款针对儿童罕见且通常致命的免疫缺陷疾病的基因疗法后，该公司股价在周五盘前大涨 10%。这是该病症首次获得监管机构的治疗批准。

　　FDA 批准的这款药物名为 Kresladi，用于治疗重症白细胞黏附缺陷症 I 型（LAD-I）。患有该病的人群，其白细胞无法正常抵达感染部位，导致患者极易发生严重感染。

　　此前，尚无 FDA 专门批准用于治疗该疾病的药物。若未接受干细胞移植，约 75% 的未治疗患者会在两岁前死亡。

　　Kresladi 为一次性疗法，其治疗原理是采集患者自身的造血干细胞，对缺陷基因进行基因修正后，再将改造后的细胞回输至患者体内。

　　FDA 依据一项衡量免疫细胞功能改善的替代终点，授予该药物加速批准资格。

　　此次审批决定由 FDA 生物制品负责人维奈・普拉萨德（Vinay Prasad）主导，他将于 4 月底离职，此前曾对替代终点持怀疑态度。

　　但普拉萨德周四表示，FDA 在审评罕见病疗法时 “持续采取较大的监管灵活性”。

　　杰富瑞分析师安德鲁・蔡（Andrew Tsai）称，Kresladi 的获批 “为整个基因疗法平台消除了风险”。

　　他表示，尽管 Kresladi 的商业潜力有限，但此次获批具有重要战略意义，火箭制药预计仅会采取 “最低可行上市策略”。

　　该获批得到一项早中期临床试验数据支持：患者接受输注后 12 个月生存率达 100%，未出现与治疗相关的严重不良反应，且严重感染发生率大幅下降。